Quatro pacientes com queimaduras químicas graves num olho atrapalhando a visão apresentaram resultados positivos iniciais num ensaio clínico de fase 1 de uma terapia baseada nas suas próprias células estaminais.

Mesmo sem tratamento adicional, dois dos pacientes relataram melhorias significativas na visão após um ano de acompanhamento, de acordo com uma equipe de pesquisadores norte-americanos. Os outros dois pacientes puderam ser submetidos a transplante de córnea, o que antes não era uma opção devido à gravidade das lesões.

“Nossos primeiros resultados sugerem que [o tratamento] pode oferecer esperança aos pacientes que ficaram com perda de visão intratável e dor associada a lesões graves na córnea”, disse a principal autora do estudo, Ula Jurkunas, oftalmologista do Massachusetts Eye and Ear.

A nova técnica desenvolve um enxerto de tecido a partir de uma pequena biópsia de células-tronco retiradas do olho saudável do paciente. Chamado de ‘transplante autólogo de células epiteliais límbicas cultivadas’ (CALEC), não apresenta risco de rejeição como alguns outros procedimentos porque as células são retiradas do próprio corpo do paciente.

As células para transplante CALEC são colhidas do limbo do olho saudável , a borda externa da córnea. Essas células-tronco límbicas desempenham um papel na preservação da córnea, a camada externa protetora e transparente do olho por onde a luz passa primeiro. Sua suavidade é essencial para limpar a visão.

Pacientes com queimaduras químicas nos olhos freqüentemente apresentam danos permanentes na área do limbo, impossibilitando a regeneração normal de novas células.

Os tratamentos para lesões oculares geralmente envolvem o transplante de uma córnea saudável de um olho doado. Como são necessárias células-tronco límbicas funcionais e uma superfície ocular saudável para sustentar o novo tecido corneano, os transplantes não são uma opção para indivíduos com danos significativos.

Métodos alternativos incluem enxertos de tecido límbico de doadores, que podem causar infecção, ou o transplante de uma porção maior de células oculares saudáveis ​​do paciente diretamente para o olho lesionado. A remoção de tanto tecido pode danificar o crescimento das células límbicas no olho saudável, o que não parece ser um efeito útil.

Esta nova abordagem utiliza uma quantidade mínima de tecido de células-tronco do olho saudável , que é cultivada em uma camada maior de células que pode facilitar a regeneração do tecido saudável, uma vez transplantado na superfície do olho lesionado.

Depois que uma superfície saudável for restaurada, esses pacientes poderão receber um transplante de córnea convencional, que alguns dos participantes do estudo de fase 1 não necessitaram.

Os quatro pacientes tratados eram do sexo masculino com idade entre 31 e 52 anos. Após o transplante CALEC, a visão não melhorou, mas a superfície do olho cicatrizou, abrindo caminho para o transplante de córnea.

Noutro, uma biópsia inicial não conseguiu produzir um enxerto de células estaminais viável, mas ele teve um transplante bem-sucedido três anos mais tarde, numa segunda tentativa no CALEC. Sua visão melhorou, passando de representar o movimento das mãos para ser capaz de contar os dedos, e ele também pôde receber um transplante de córnea.

Incrivelmente, os outros dois pacientes tiveram melhora significativa para visão 20/30, o suficiente para não precisar de transplante de córnea.

visão
Um olho ferido: Esq.dir) antes do transplante CALEC e 3, 9 e 12 meses depois. A luz azul com coloração de fluoresceína (linha inferior) é usada para medir a integridade do tecido. ( Jukunas et al., Science Advances, 2023 )

As biópsias foram retiradas dos olhos saudáveis ​​de cinco pacientes, embora um não tenha podido ser submetido ao transplante CALEC porque as células-tronco não se expandiram. É importante ressaltar que para a viabilidade e segurança do procedimento em curto prazo, todos os olhos biopsiados dos cinco pacientes cicatrizaram sem complicações e a visão retornou em 4 semanas.

A falta de opções de tratamento de alta segurança para pacientes com queimaduras químicas e outras lesões que os impeçam de receber um transplante de córnea tem dificultado os especialistas em córnea, segundo Jurkunas.

Os investigadores estão actualmente a terminar a próxima fase do ensaio clínico em pacientes CALEC, que acompanham há 18 meses, para melhor determinar a eficácia global do procedimento.

“Estamos esperançosos de que, com estudos mais aprofundados, o CALEC possa um dia preencher essa lacuna de tratamento crucialmente necessária”, diz Jurkunas .

O estudo foi publicado na Science Advances.